Evox与武田达成8.82亿美元的外泌体药物递送技术交

 行业新闻     |      2020-04-30 21:06

近日,Evox Therapeutics公司与武田制药有限公司(Takeda)达成8.82亿美元的交易,开发其外泌体药物递送技术,武田将在其中开发五种罕见疾病适应症的蛋白质替代和mRNA治疗方法。

作为外泌体递送潜在治疗能力的指标,合作中的主要程序取决于外泌体穿越血脑屏障并递送正确的NPC1基因的能力,以治疗遗传性神经退行性疾病C型Niemann-Pick病。

武田罕见病药物发现部门负责人Madhu Natarajan说,“将外泌体用作运载工具代表了一种治疗严重疾病的新颖方法。[它们]提供了高度差异化的平台,具有增强组织对各种有效负载(如mRNA和蛋白质)的传递的潜力。”

de Fougerolles说,正在进行的Niemann-Pick临床前研究将与武田公司协商。“我们现在正在研究一种体内模型,并且已经有了一些数据。我们将继续做更多的工作,并且我们拥有一些非人灵长类动物的试验性安全性数据。目标是在接下来的一两年中继续并完成临床前的[研究],并进入可进行IND的研究。”

外泌体是自然界中将蛋白质、脂质和RNA运送到人体特定部位的方式。尝试了解这些功能可以追溯到二十年前,但是开发大规模培养、提取和纯化外泌体的有效方法的困难为实现其治疗潜力造成了重大障碍。

基于在牛津大学和瑞典斯德哥尔摩的卡罗林斯卡研究所进行的学术研究,Evox围绕其GMP级制造工艺产生了大量的知识产权。它还开发了将靶向分子附着到外泌体外表面并向其内部装载各种类型的药物货物的技术。

外泌体药物的直径约为50 nm至200 nm,具有到达目前在其他蛋白质替代和基因疗法所无法达到的细胞和组织中的能力。

值得一提的是,这是继爵士(Jazz)制药与Codiak公司合作(相关报道:7600万+10亿美元的里程碑款!Codiak公司与爵士制药合作开发外泌体治疗应用)、罗氏(Roche)与PureTech Health公司合作(相关报道:罗氏10亿美元合作乳汁外泌体技术递送反义寡核苷酸药物)之后,第3项MNC与外泌体公司的重大合作。

此项合作再次证明外泌体药物递送技术的潜力,让我们共同期待!

来源/外泌体资讯网